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Apelo público para acesso imediato às terapias inovadoras, dos pacientes portugueses com Fibrose Quística

A Associação Nacional de Fibrose Quística (ANFQ) e a Associação Portuguesa de Fibrose Quística (APFQ) apelam por uma maior agilidade no acesso dos pacientes portugueses às terapias inovadoras, aprovadas pela Agência Europeia do Medicamento.

De 16 a 22 de novembro de 2020 celebra-se a Semana Europeia da Fibrose Quística, iniciativa criada pela Federação Europeia de Fibrose Quística (CF Europe) e que tem por objetivo divulgar a doença, impulsionar a investigação científica e apelar ao acesso a todas as ferramentas terapêuticas disponíveis, para melhorar a qualidade e esperança de vida destes pacientes.
A Fibrose Quística é uma doença genética, hereditária e rara. Contudo, trata- se da doença genética grave mais frequente na Europa. Afeta todo o organismo, mas os sistemas respiratório e gastrointestinal são os mais gravemente afetados. É uma doença crónica e degenerativa, em que ocorre uma deterioração progressiva dos pulmões.
De acordo com o relatório anual mais recente do Registo Europeu de Fibrose Quística (European Cystic Fibrosis Patient Registry – Annual Report 2017), existem perto de 50.000 pessoas com Fibrose Quística (FQ) na Europa. No entanto, o prognóstico destas pessoas difere consoante o país em que residem. Os cerca de 400 pacientes residentes em Portugal encontram-se em desvantagem, sendo dos últimos países da União Europeia que até ao momento, não têm acesso generalizado às terapias inovadoras.

O processo de avaliação para financiamento destes medicamentos inovadores (moduladores do CFTR) arrasta-se em Portugal, desde 2016. Até agora, têm sido submetidos para avaliação, todos os moduladores desenvolvidos (Kalydeco®, Orkambi® e Symkevi®). Em 2019, surgiu a terapia tripla (Kaftrio®) com resultados revolucionários para a maioria das pessoas com FQ. Este medicamento foi aprovado em tempo record pelas entidades competentes – Food and Drug Administration e European Medicines Agency.
Em ensaios clínicos, o Kaftrio® demonstrou melhorar significativamente a função pulmonar de pessoas com FQ, permitindo-lhes respirar mais livremente e melhorando a sua qualidade de vida geral. ACystic Fibrosis Medical Association (Reino Unido) descreveu o tratamento referido como mostrando evidência de ser potencialmente “transformador de vidas”. David Ramsden, diretor executivo do Cystic Fibrosis Trust , disse: “O licenciamento do Kaftrio® hoje marca uma mudança radical no tratamento da FQ”. O tratamento conhecido como “terapia de combinação tripla” recebeu luz verde pelos reguladores europeus em 21/8/2020. A partir dessa data, milhares de pacientes com FQ, do NHS em Inglaterra (equivalente ao SNS), começaram a beneficiar deste tratamento. Posteriormente, outros países europeus aprovaram o seu financiamento.
Em Portugal, chegamos ao final de 2020 sem nenhum dos processos terminados. O tempo é determinante na FQ. Quantos transplantes poderiam ter sido atrasados ou evitados desde 2016? Quantos óbitos? Quantos adolescentes poderiam ter evitado a deterioração clínica? Todo o tempo de espera burocrático é sinónimo de perda progressiva e irreversível da capacidade respiratória.
É necessário conseguir a igualdade de acesso e o tratamento adequado para todos os doentes com Fibrose Quística, na Europa.
Apelamos a que todos os doentes elegíveis tenham acesso imediato aos medicamentos disponíveis em condições clínicas favoráveis, para poderem retirar o benefício máximo proporcionado pelos fármacos (Kalydeco®, Orkambi®, Symkevi® e Kaftrio®).

Mais de 80% dos pacientes portugueses são actualmente elegíveis para a terapêutica disponível mais eficaz (terapia tripla), capaz de melhorar significativamente o seu prognóstico – nenhum teve ainda acesso a esta medicação em Portugal.
A actual crise global despoletada pela pandemia de Covid-19 veio sublinhar esta urgência. Urge garantir que as pessoas com FQ se encontrem nas melhores condições físicas possíveis, fazendo elas parte dos grupos de risco conhecidos. Deverá ser assegurado o correto seguimento clínico e o maior rigor no controlo de infecções cruzadas.
Encontramo-nos num momento revolucionário na FQ, fruto do esforço colaborativo das associações de pacientes, médicos e investigadores. Necessitamos do apoio administrativo e político para garantir que os pacientes portugueses têm acesso ao tratamento mais diferenciado e que este é equitativo em todo o território nacional, na Europa e no Mundo.